Hämophilie: Gentherapie erstmals wirksam

Forscher versuchen bereits seit 3 Jahrzehnten, Gentherapien zu entwickeln, um die lebenslange Hämophilietherapie durch eine einzige Behandlung zu ersetzen. Nun könnte sich erstmals eine Gentherapie über einen längeren Zeitraum als wirksam erweisen, so das Ergebnis einer Phase-I/II-Studie, die im New England Journal of Medicine erschienen ist (2017; doi: 10.1056/NEJMoa1708538).

10 Männer, die an Hämophilie B erkrankt sind und deswegen zu wenig bis gar keinen Blutgerinnungsfaktor IX (FIX) bilden konnten, hatten sich zu Forschungszwecken der gentherapeutischen Behandlung unterzogen. Sie wurden ein halbes Jahr bis anderthalb Jahre lang nachbeobachtet. In dieser Zeit hatten 9 der 10 Probanden keine Blutungen mehr; 8 der 10 Patienten benötigten gar keine Blutgerinnungsfaktoren mehr und die anderen beiden nur noch sehr wenig.

Mit der Gentherapie erreichten die Forscher dauerhaft hohe FIX-Aktivitäten von im Mittel mehr als 30 Prozent. „Für die Studienpatienten bedeutete das, dass insbesondere spontane Blutungen nicht mehr auftraten und intravenöse Gaben von FIX-Gerinnungs­faktorenkonzentrat praktisch nicht mehr notwendig waren“, erklärte Johannes Olden­burg, Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin (IHT) am Universitätsklinikum Bonn.

(Quelle: © gie/aerzteblatt.de)

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